依库珠单抗是一种东说念主源化单克隆抗体，于 2017 年头次获批用于疗养成东说念主全身性重症肌无力。

FDA 已批准扩大依库珠单抗 (Soliris；Alexion，阿斯利康) 的适当症，该药物适用于抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的 6 岁及以上全身性重症肌无力 (gMG) 儿科患者。这项具有里程碑道理的批准使 Soliris 成为首个亦然惟逐一个可用于疗养这种使东说念主虚弱的神经肌肉疾病儿科患者的药物。

Soliris 此前已获批用于成东说念主，扩大其使用范围得到了患有 gMG 的成东说念主临床查验数据以及儿科东说念主群的药代能源学和安全性数据的支援。一项为期 26 周的单组探究对 11 名年纪在 12 至 17 岁之间的儿科患者进行了探究，成果标明 Soliris 的不良反馈与成东说念主患者中不雅察到的不良反馈一致。

MDA 首席探究官 Sharon Hesterlee 博士在新闻稿中暗意：“这次批准代表了儿童重症肌无力疗养规模的紧要额外，为交接这种复杂疾病的家庭带来了但愿。[依库珠单抗] 可供儿童使用，突显了握续探究和立异神经肌肉疾病疗养的伏击性。”

伸开剩余56%

对于Soliris

Soliris 以静脉输注时势给药，成东说念主给药期间 35 分钟，儿科患者给药期间 1 至 4 小时。对于尚未挽救的严重脑膜炎奈瑟菌感染患者，该药物仍为禁忌症。由于存在脑膜炎球菌感染风险，Soliris 仅通过受限风险评估搞定战略 (REMS) 权谋提供，条目患者在驱动疗养前至少两周接种脑膜炎球菌病疫苗。

Soliris 是一种单克隆抗体，于 2007 年头次获批用于疗养阵发性就寝性血红卵白尿，可扼制补体系统以谢却补体介导的组织毁伤。尔后，该疗养已赢得多种适当症，包括非典型溶血性尿毒症空洞征 (2011 年)、伴有 AChR 抗体的成东说念主 gMG (2017 年) 和视神经脊髓炎谱系破裂 (2019 年)。

2007 年，FDA 初次通过加快路线批准依库珠单抗用于疗养阵发性就寝性血红卵白尿 (PNH) 患者，以减少溶血，尔后，依库珠单抗已赢得用于疗养患有 AChR 抗体的成东说念主 gMG、溶血性尿毒症空洞征 (HUS) 和视神经脊髓炎谱系破裂的患者。最近，FDA 批准依库珠单抗-aagh (Samsung Bioepis；Epysqli) 动作依库珠单抗的生物仿制药，用于疗养 PNS 和 HUS，进一步扩大了这些荒原神经肌肉疾病患者的疗养遴荐。

参考起原：‘Muscular Dystrophy Association. FDA approves expanded use of eculizumab (Soliris) for pediatric myasthenia gravis, bringing new treatment options for children. News Release.

注：本文旨在先容医药健康探究，不作任何用药依据，具体用药指点，请商榷主治医生。如有需要不错商榷一下香港登越药业开云(中国)Kaiyun·官方网站 - 登录入口，专科提供各种收支口劳动。

发布于：中国香港